A Klinikai Vizsgálatok Adatbázisa jelenleg is több mint ezer vizsgálatot foglal magába: a korábban elérhető adatokkal több évre visszamenőleg áttekintést nyújt a hazai vizsgálatok sokszínűségéről (lásd: Állapot - vázlatos adatlapok), míg egyre bővülő körben érhetőek el a folyamatban lévő vizsgálatok részletesebb információi is (lásd: Állapot - teljes adatlapok).
Ez a honlap a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos általános ismeretek bővítésének céljából készült, az itt található információk a publikusan elérhető adatokra épülve, kizárólag tájékoztató jellegű áttekintést biztosítanak.
Amennyiben Önnek további kérdése merülne fel, forduljon bizalommal kezelőorvosához!
Státusz
Engedélyezve
Korosztály
18 - 99
Betegbevonás kezdete
2019-10-03
Betegbevonás vége
2021-12-01
| Vizsgálat neve magyarul | 48 hetes, 6 karos, randomizált kettős vak, placebo kontrollos, multicentrikus vizsgálat Sjögren-szindrómában szenvedő, két eltérő betegpopulációban a különböző dózisokban, szubkután alkalmazott CFZ533 biztonságosságának és hatásosságának értékelésére (TWINSS) |
| Vizsgálat neve angolul | A 48-week, 6-arm, randomized, double-blind, placebo-controlled multicenter trial to assess the safety and efficacy of multiple CFZ533 doses administered subcutaneously in two distinct populations of patients with Sjögren’s Syndrome (TWINSS) |
| Protokollszám | CCFZ533B2201 |
| Eudra CT szám | 2018-004476-35 |
| Hatósági engedély száma | OGYÉI/33500-6/2019 |
| Kérelmező | PAREXEL Magyarország Üzleti Tanácsadó és Szolgáltató Kft. |
| Státusz | Engedélyezve |
| Fázis | II |
| Vizsgálati készítmény | Iscalimab |
| Vizsgálat időtartama (hó) | 33 |
| Nem | Mindkettő |
| Egészségeseket bevon? | nem |
| Betegbevonás státusza | Már nem fogad |
Intézmény neve
Szegedi Tudományegyetem Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ
Cím: 6725 Szeged, Semmelweis u. 8.
Elérhetőség: 62/544-000
Honlap: www.klinikaikozpont.u-szeged.hu
Intézmény neve
Budai Irgalmasrendi Kórház
Cím: 1023 Budapest, Árpád fejedelem útja 7
Elérhetőség:
Intézmény neve
Mentaház Magánorvosi Központ
Cím: 8000 Székesfehérvár Nagy László u 1.
Elérhetőség: 06 22/ 500 300
Honlap: https://mentahaz.hu/
| Szponzor | Novartis Hungária Kft. |
| Betegség | M3500 |
| Betegbevonás kezdete | 2019-10-03 |
| Betegbevonás vége | 2021-12-01 |
| Tervezett betegszám Magyarországon | 11 |
Leírás
Beavatkozással járó vizsgálat.
A vizsgálat célkitűzése
Az iscalimab dózis-válaszának meghatározása az ESSDAI ≥5 és ESSPRI ≥5 (1. kohorsz) által meghatározott, középsúlyos és súlyos Sjögren-szindrómában (SjS) szenvedő betegpopulációban
- az ESSDAI szerint alacsony besorolású (<5), de tünettanilag nagy teherrel rendelkező betegpopulációban (2. kohorsz) alkalmazott iscalimab előzetes hatásosságának és biztonságosságának értékelése
- a tünettanilag nagy teher meghatározása: ESSPRI kimerültség ≥5 vagy ESSPRI szárazság ≥5, továbbá
- a szemszárazság mindennapi életre kifejtett hatása (Impact of Dry Eye on Everyday Life, IDEEL) című kérdőív segítségével mért középsúlyos szemészeti betegségteher.
A jelen vizsgálat kettős kohorszos elrendezése lehetővé teszi Sjögren-szindrómában szenvedő, klinikailag elkülöníthető két olyan betegpopuláció egyidejű vizsgálatát, amelyekben jelentős szükségletek mutatkoznak, egyelőre megoldás nélkül.
- az ESSDAI szerint alacsony besorolású (<5), de tünettanilag nagy teherrel rendelkező betegpopulációban (2. kohorsz) alkalmazott iscalimab előzetes hatásosságának és biztonságosságának értékelése
- a tünettanilag nagy teher meghatározása: ESSPRI kimerültség ≥5 vagy ESSPRI szárazság ≥5, továbbá
- a szemszárazság mindennapi életre kifejtett hatása (Impact of Dry Eye on Everyday Life, IDEEL) című kérdőív segítségével mért középsúlyos szemészeti betegségteher.
A jelen vizsgálat kettős kohorszos elrendezése lehetővé teszi Sjögren-szindrómában szenvedő, klinikailag elkülöníthető két olyan betegpopuláció egyidejű vizsgálatát, amelyekben jelentős szükségletek mutatkoznak, egyelőre megoldás nélkül.
Beválasztási feltételek
1. ≥18 éves férfiak és nők
2. A Sjögren-szindróma osztályozása az ACR/EULAR 2016 kritériumok (Shiboski et al, 2017) szerint
3. Szeropozitivitás anti-anti-Ro/SSA antitestekre
A stimulált teljes nyáltermelési sebesség ≥ 0,1 ml/perc.
Az 1. kohorszra vonatkozó külön bevonási kritériumok:
4. A szűrési ESSDAI pontszám ≥ 5 az alábbi 8 szervi/szervrendszeri területre vonatkozóan: alkat, lymphadenopathia, mirigy, ízület, bőr, vese, hematológiai és biológiai.
5. A szűrési ESSPRI pontszám ≥ 5.
A 2. kohorszra vonatkozó külön bevonási kritériumok:
6. A szűrési ESSDAI érték < 5, 8 előre meghatározott területre vonatkozóan
7. A szűrési ESSPRI kimerültségi alpontszám ≥ 5 vagy az ESSPRI szárazság alpontszám ≥ 5.
2. A Sjögren-szindróma osztályozása az ACR/EULAR 2016 kritériumok (Shiboski et al, 2017) szerint
3. Szeropozitivitás anti-anti-Ro/SSA antitestekre
A stimulált teljes nyáltermelési sebesség ≥ 0,1 ml/perc.
Az 1. kohorszra vonatkozó külön bevonási kritériumok:
4. A szűrési ESSDAI pontszám ≥ 5 az alábbi 8 szervi/szervrendszeri területre vonatkozóan: alkat, lymphadenopathia, mirigy, ízület, bőr, vese, hematológiai és biológiai.
5. A szűrési ESSPRI pontszám ≥ 5.
A 2. kohorszra vonatkozó külön bevonási kritériumok:
6. A szűrési ESSDAI érték < 5, 8 előre meghatározott területre vonatkozóan
7. A szűrési ESSPRI kimerültségi alpontszám ≥ 5 vagy az ESSPRI szárazság alpontszám ≥ 5.
Kizárási feltételek
Amikor a Sjögren-szindróma úgy van átfedésben valamilyen autoimmun reumatológiai betegséggel, hogy ez utóbbi képezi az alapbetegséget, különösképpen az alábbiak szerint:
1. Középsúlyos és súlyos, aktív systemás lupus erythematosus (SLE), anti-dsDNS pozitivitással és veseérintettséggel vagy más olyan szerv érintettségével, ami akadályozza az ESSDAI területek pontozását
2. Aktív rheumatoid arthritis (RA), ami akadályozza az ESSDAI ízületi terület pontozását
3. Systemás sclerosis
4. Bármilyen más egyidejű kötőszöveti betegség (pl. lupus nephritis (LN), nagyér-vasculitis (LVV), Sharp-szindróma (kevert kötőszöveti betegség), ami aktív és olyan immunszuppresszív kezelést igényel, ami kívül esik a jelen vizsgálat tárgykörén és akadályozná a Sjögren-szindróma területeinek értékelését
5. A randomizálást megelőző 6 hónapon belül történt kezelés az alábbiak bármelyikével:
6. B-sejt depletáló ágensek (pl. rituximab, ianalumab (VAY736)) hacsak a CD19+ B-sejtek száma nem tért vissza a ≥ 50 sejt/μl értékre; abatacept (CTLA4-Fc Ig), anti-tumor nekrózis faktor alfa (TNFα) monoklonális antitest, intravénás/szubkután Ig, plazmaferezis; iv. vagy orális ciklofoszfamid, iv. vagy orális ciklosporin A, bármilyen más immunszuppresszív szerek (pl. JAK gátlók vagy egyéb kináz gátlók), hacsak külön nincs engedélyezve.
7. Szteroidok alkalmazása (prednizo(lo)n vagy ezzel egyenértékű kortikoszteroidok) >10 mg/nap dózisban.
8. Szteroidok és szintetikus betegségmódosító gyógyszerek (DMARD-ok) a randomizálást megelőző 3 hónapban, nem egyenletes dózisban alkalmazva.
9. Nem kontrollált ocularis rosacea (a szemfüggelékek érintettségével), posterior blepharitis vagy Meibom-mirigy betegség (ez a kritérium csak a 2. kohorsz betegeire vonatkozik)
10. A szűrés vagy a bevonás idején szisztémás kezelést igénylő, aktív vírusos, bakteriális vagy egyéb fertőzés, illetve a kórtörténetben szereplő kiújuló, klinikailag jelentős fertőzés vagy tokos mikróba által okozott kiújuló bakteriális fertőzés.
11. Élő/attenuált kórokozót tartalmazó vakcina alkalmazása a randomizálást megelőző 2 hónapos időszakban.
12. Krónikus hepatitis B (HBV) vagy hepatitis C (HCV) fertőzés.
13. Bizonyíték aktív tuberkulózis (TBC) fennállására."
1. Középsúlyos és súlyos, aktív systemás lupus erythematosus (SLE), anti-dsDNS pozitivitással és veseérintettséggel vagy más olyan szerv érintettségével, ami akadályozza az ESSDAI területek pontozását
2. Aktív rheumatoid arthritis (RA), ami akadályozza az ESSDAI ízületi terület pontozását
3. Systemás sclerosis
4. Bármilyen más egyidejű kötőszöveti betegség (pl. lupus nephritis (LN), nagyér-vasculitis (LVV), Sharp-szindróma (kevert kötőszöveti betegség), ami aktív és olyan immunszuppresszív kezelést igényel, ami kívül esik a jelen vizsgálat tárgykörén és akadályozná a Sjögren-szindróma területeinek értékelését
5. A randomizálást megelőző 6 hónapon belül történt kezelés az alábbiak bármelyikével:
6. B-sejt depletáló ágensek (pl. rituximab, ianalumab (VAY736)) hacsak a CD19+ B-sejtek száma nem tért vissza a ≥ 50 sejt/μl értékre; abatacept (CTLA4-Fc Ig), anti-tumor nekrózis faktor alfa (TNFα) monoklonális antitest, intravénás/szubkután Ig, plazmaferezis; iv. vagy orális ciklofoszfamid, iv. vagy orális ciklosporin A, bármilyen más immunszuppresszív szerek (pl. JAK gátlók vagy egyéb kináz gátlók), hacsak külön nincs engedélyezve.
7. Szteroidok alkalmazása (prednizo(lo)n vagy ezzel egyenértékű kortikoszteroidok) >10 mg/nap dózisban.
8. Szteroidok és szintetikus betegségmódosító gyógyszerek (DMARD-ok) a randomizálást megelőző 3 hónapban, nem egyenletes dózisban alkalmazva.
9. Nem kontrollált ocularis rosacea (a szemfüggelékek érintettségével), posterior blepharitis vagy Meibom-mirigy betegség (ez a kritérium csak a 2. kohorsz betegeire vonatkozik)
10. A szűrés vagy a bevonás idején szisztémás kezelést igénylő, aktív vírusos, bakteriális vagy egyéb fertőzés, illetve a kórtörténetben szereplő kiújuló, klinikailag jelentős fertőzés vagy tokos mikróba által okozott kiújuló bakteriális fertőzés.
11. Élő/attenuált kórokozót tartalmazó vakcina alkalmazása a randomizálást megelőző 2 hónapos időszakban.
12. Krónikus hepatitis B (HBV) vagy hepatitis C (HCV) fertőzés.
13. Bizonyíték aktív tuberkulózis (TBC) fennállására."